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阿伐曲泊帕治疗血小板减少症的疗效研究
研究背景：造血干细胞移植(HCT)后的血小板减少症通常导致预后不良，且无标准化治疗，阿伐曲泊帕治疗HCT后血小板减少症的疗效尚未得到评估。
研究目的：评估阿伐曲泊帕治疗HCT后血小板减少症患者的疗效和安全性。
研究方法：阿伐曲泊帕的起始剂量为每日20mg，调整剂量以实现连续7天血小板恢复到>20×10^9/l而不依赖于输血(总体缓解OR)或连续7天不依赖于输血(完全缓解CR)。
研究结果：阿伐曲泊帕的总有效率(ORR)为68.9%，OR的累积发生率(CI)为69.1%。完全缓解率(CRR)和CR的CI均为39.3%。从开始使用阿伐曲泊帕到手术或完全缓解的中位天数分别为21天和25天。
在开始使用阿伐曲泊帕之前，足够数量的巨核细胞是阿伐曲泊帕治疗OR和CR的独立保护因素。所有患者对Avatrombopag耐受性良好，无严重的不良事件，常见的不良反应是发热、恶心、腹痛、头痛、外周性水肿、疲劳。
结果:本研究收集了101例符合标准的CIT病人，化疗周期X(接受阿伐曲泊帕治疗的当前化疗周期)内的阿伐曲泊帕升血小板有效率为87.1%(88/101)。不同肿瘤类型、性别、肿瘤转移部位、TNM分期、体质指数、基线血小板计数以及化疗周期数的患者的升血小板有效率差异均无统计学意义(P>0.05)。化疗周期内，1.0%患者发生出血事件、24.8%患者接受血小板输注，尚未发现阿伐曲泊帕相关不良反应的记录。
结论：阿伐曲泊帕对 CIT有很好的治疗效果，而且副作用很小，可以推荐在CIT的临床上使用。