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培米替尼是一种小分子激酶抑制剂，能够特异性地抑制纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-3的磷酸化和信号传导，从而阻断肿瘤细胞的生长和存活。该药物于2020年4月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批，用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌。临床研究显示，患者接受培米替尼单药治疗，具体剂量为每天口服13.5 mg，连续14天，然后休息7天，每21天为一个治疗周期。接受培米替尼治疗的患者中位缓解持续时间为9.1个月。其中，63%的患者在6个月或更长时间内获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间内保持缓解。这显示了培米替尼在控制肿瘤生长方面的持久效果。
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