艾伏尼布（Ivosidenib），作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向 ** ，为白血病患者带来了新的治疗希望。该药最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，并在全球范围内获得了广泛认可，特别是在中国，它成为了首个获批的IDH1 ** 。

 

艾伏尼布的主要作用机制是通过抑制IDH1突变酶的活性，阻断其导致的代谢物2- ** 戊二酸（2-HG）的过量产生。这一机制不仅恢复了细胞的正常分化和凋亡功能，还显著抑制了癌细胞的增殖和侵袭。临床试验数据显示，艾伏尼布在治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中表现出色，能够显著延长患者的无进展生存期，并改善其生活质量。

 

除了AML，艾伏尼布还获批用于治疗携带IDH1突变的胆管癌患者。这一适应症的扩展进一步证明了艾伏尼布在靶向治疗领域的广泛潜力。然而，尽管艾伏尼布疗效显著，但患者在使用过程中仍需注意其可能带来的副作用，如恶心、腹泻、皮疹等。因此，在专业医生的指导下合理用药、定期监测是确保治疗效果和安全性的关键。